Após as recentes políticas de Diversidade, Equidade e Inclusão do Recente Ordem Executiva, a página principal das diretrizes do Plano de Ação de Diversidade da FDA – exigindo que as empresas farmacêuticas testassem medicamentos em diversas populações antes da aprovação – diminuiu desde 23 de janeiro.
Essas diretrizes foram estabelecidas sob a Lei de Reforma do Omnibus de Alimentos e Drogas de 2022, promulgada pelo Congresso para promover a inclusão em ensaios clínicos.
É perturbador ver. Mas prevejo que esses mandatos acabarão voltando – porque precisamos deles.
Sentei -me em mais de 20 comitês consultivos de drogas, que são grupos compostos por especialistas que oferecem orientação ao FDA sobre uma série de tópicos. De 2017 a 2024, fui o representante do consumidor no comitê consultivo de segurança e gerenciamento de riscos da FDA, exigindo que eu represente as prioridades e preocupações do público em geral durante o desenvolvimento de novos medicamentos.
Durante as reuniões consultivas, o grupo é encarregado de revisar e comentar os dados que o FDA usa para determinar a aprovação dos medicamentos, e posso lhe dizer em primeira mão – os ensaios que analisamos foram predominantemente preenchidos por homens brancos.
No começo, eu mal notei. Então, eu o descartei. As diferenças de eficácia e danos entre homens e mulheres, homens brancos e negros … eles seriam pequenos ou inexistentes, eu esperava.
Eu estava errado.
Considere este cenário: uma mulher de 75 anos e seu marido, 76 anos, são diagnosticados por coincidência e simultaneamente com a doença de Alzheimer em estágio inicial. O médico deles coloca os dois em Leqembi, aprovados recentemente pelo FDA para uso em homens e mulheres com Alzheimer em estágio inicial. O marido tem uma resposta cognitiva positiva a Leqembi, mas sua esposa não. Seu Alzheimer progride, e ela perde contato com a realidade, seus filhos, sua vida. Seu marido ainda é capaz de socializar e jogar golfe.
Por que? Não sabemos inteiramente. As mulheres não foram analisadas separadamente de homens nos ensaios clínicos para Leqembi. Foi somente quando os pesquisadores examinaram os dados do subgrupo que perceberam uma diferença gritante: 43% dos homens responderam ao medicamento, em comparação com apenas 12% das mulheres. Como os ensaios não foram obrigados a avaliar as diferenças baseadas no sexo na eficácia, o estudo carecia de participantes suficientes para determinar se essa disparidade é estatisticamente significativa. Ainda assim, os achados servem como um forte indicador de uma lacuna potencial na eficácia do tratamento.
Então agora, as crianças nesse cenário percebem que sua mãe foi exposta ao grave risco de eventos adversos de Leqembi sem uma probabilidade de contrapeso de benefício real. Outras drogas, outras terapias podem ter servido a ela melhor.
Este é um cenário hipotético, mas é baseado em uma questão muito real com um medicamento muito real: como os dados de eficácia foram inicialmente enterrados na análise suplementar do estudo original, a diferença de resposta entre homens e mulheres permaneceu desconhecida até que os pesquisadores voltassem e desenterrou -o.
O ensaio clínico limitado de Leqembi não é um incidente isolado. Os ensaios clínicos de medicamentos foram historicamente construídos em uma base estreita. Os cientistas há muito estudam homens brancos e aplicaram os resultados a homens de todas as cores e, provavelmente, titularam a droga para os corpos menores das mulheres.
E agora, apesar de décadas de conscientização, reformas e novas diretrizes, grupos marginalizados – mulheres (incluindo mulheres grávidas), negros, adultos mais velhos e comunidades étnicas inteiras – ainda estão sendo deixadas de fora de pesquisa que afeta diretamente sua saúde.
De fato, o Centro de Pesquisa de Avaliação de Medicamentos descobriu que 75% dos participantes dos ensaios clínicos para os 53 medicamentos que o FDA aprovados em 2020 eram brancos. O resultado provável? Novos medicamentos são trazidos ao mercado que funcionam bem para pacientes brancos, mas podem não atender às necessidades exclusivas de outras pessoas.
A medicina moderna é um milagre. Mas não pode ser um milagre que funcione apenas para parte da população e deixa o equilíbrio no escuro. Precisamos de nossos medicamentos avaliados por subgrupos – precisamos de diversidade em ensaios clínicos. Ou estamos apenas adivinhando os cuidados médicos.
Suzanne B. Robotti é a fundadora da Medshadow Foundation, diretora executiva da DES Action, e atuou no Comitê Consultivo de Segurança e Gerenciamento de Risco da FDA de 2017 a 2024.
