Com as políticas certas, a ciência avançada e a forte liderança nas agências governamentais, o presidente Donald Trump tem o poder de salvar mais vidas americanas de doenças raras do que qualquer presidente da história. Essa pode ser uma declaração ousada, mas é baseada em minhas conversas anteriores com ele, bem como em suas declarações e ações públicas em seu primeiro mandato. E essa liderança e mudança não podem chegar em breve para tantos necessitados.
Oito anos atrás, nesta semana, minha família e eu nos encontramos com o presidente pouco antes de seu primeiro discurso em uma sessão conjunta do Congresso – no Dia Mundial de Doenças Raras. Nessa reunião oval, discutimos como reformar, modernizar e otimizar o processo de aprovação da Food and Drug Administration para terapias de doenças raras poderia criar uma onda de novas curas e terapias para os milhões que sofrem – a maioria delas crianças. E discutimos a necessidade de liderança forte e ousada no FDA.
Naquela noite, no Congresso, como éramos convidados na caixa presidencial da galeria, o presidente contou a história de nossa filha Megan, então um estudante de segundo ano em Notre Dame, que nasceu com um distúrbio genético raro e geralmente fatal conhecido como doença de Pompe. Graças a uma terapia que salva vidas foi pioneira na minha própria start-up de biotecnologia, Megan estava ao nosso lado durante esse discurso. Ela permanece saudável e vibrante, apesar das deficiências físicas causadas por sua doença. Ela agora é assistente social da Fundação Make-A-Wish.
“Se reduzirmos as restrições, não apenas no FDA, mas em nosso governo”, disse o presidente naquela noite, “então seremos abençoados com muito mais milagres como Megan. De fato, nossos filhos crescerão em uma nação de milagres. ”
Agora que ele está na Casa Branca novamente e correndo para a frente, o presidente tem uma chance renovada de colocar essa visão em ação. Ele tem o poder de avançar o ecossistema nesse “círculo virtuoso” de inovação que levará a mais curas não apenas nas raras doenças genéticas, mas no câncer, na doença auto -imune de Alzheimer e muitas outras doenças.
Simplesmente cortar o pessoal das agências federais de saúde, no entanto, não equivale a remover restrições desatualizadas e modernizar um importante órgão regulatório. Alguns dos esforços recentes do governo para reformar o governo federal por meio de cortes de pessoal agressivos e muitas vezes indiscriminados não tiveram as idéias estratégicas necessárias para modernizar e reformar as agências de saúde de nossa nação, especialmente o FDA.
Em vez disso, a administração deve se basear no que funciona em agências como o FDA enquanto conserta o que está quebrado-redundâncias, diminuindo as burocracias, aprimorando uma cultura focada no paciente e utilizando a ciência regulatória de ponta para acelerar as curas. E precisamos dos reguladores do FDA que têm uma mentalidade de que “o tempo é essencial” e que as empresas de biotecnologia de nossa nação são parceiros nessa visão compartilhada para medicamentos mais novos e melhores nas raras doenças genéticas e além. Essa abordagem criaria um ambiente regulatório que espora os tratamentos inovadores em um ritmo sem precedentes e garantem que os medicamentos que salvam vidas atinjam todos os pacientes o mais rápido possível.
O presidente demonstrou sua capacidade de acelerar a inovação médica que salva vidas durante seu primeiro mandato. A Operação Warp Speed entregou as primeiras vacinas covid-19 em tempo recorde, ajudando a acabar com a pandemia mais rápida do que muitos esperados e literalmente salvando inúmeras vidas.
Se o FDA e outras agências perderem seus funcionários mais experientes, eles terão dificuldade para avaliar e aprovar novos medicamentos rapidamente – ou mesmo. Os pacientes carentes sofrerão. Ele reduzirá a inovação de biotecnologia e cederá desnecessariamente nossa domínio de biotecnologia à China.
Nos meus anos como empresário de biotecnologia, lutei poderosamente às vezes com um FDA que, em doenças raras, estava frequentemente falhando nos americanos. Atraso e negação freqüentemente igualaram o sofrimento prolongado e, às vezes, a morte. Como o presidente observou corretamente naquele discurso de 2017 para o Congresso, “nosso processo lento e oneroso na Food and Drug Administration mantém muitos avanços, como o que salvou a vida de Megan, de alcançar os necessitados”.
Um FDA devidamente pessoal, experiente, especialista e fortemente liderado é essencial para promover nossas novas terapias mais promissoras no desenvolvimento para alcançar os necessitados. Como o governo Trump já reconheceu, mudanças processuais ousadas que aceleram e transformam muito e transformam o processo de revisão regulatória da agência – como modernizar a estrutura de ensaios clínicos para refletir melhor o desenvolvimento dos medicamentos no século XXI – também são críticos. O mesmo acontece com o uso de todas as ferramentas disponíveis, como biomarcadores, para prever benefícios clínicos e acelerar aprovações.
No ano passado, finalmente viramos a esquina para acelerar medicamentos de doenças raras no FDA. Não podemos perder esse impulso. No ano passado, Peter Marks no FDA liderou a criação do primeiro centro de inovação de doenças raras. Isso permitiu que vários programas nas raras doenças que ficaram presas no FDA por muitos anos finalmente avançassem. Marks disse: “Preferimos aprovar um produto com base em uma revisão de dados pré -clínicos e clínicos do que deixar pacientes sem opções”.
A liderança e a visão de Marks, particularmente no espaço de terapia celular e genética para doenças raras e outras, são de vital importância para esse momento contínuo. Sua liderança também será fundamental para o sucesso da escolha altamente qualificada do presidente de ser o novo comissário da FDA, Marty Makary, de Johns Hopkins.
Felizmente, essas reformas estão alinhadas com a maior agenda do governo Trump para tornar a América saudável novamente. O presidente provou seu compromisso de acelerar a inovação médica, além de eliminar ineficiências burocráticas e reforçar as partes mais dinâmicas de nossa economia. E ele provou seu compromisso em ajudar aqueles que vivem com doenças raras.
De fato, a marca de uma grande sociedade é como ela se importa com os mais fracos e mais vulneráveis entre nós. Poucos são coletivamente mais vulneráveis do que aqueles que vivem com doenças raras, especialmente nossos filhos – incluindo aqueles com câncer pediátrico, que, por definição, são todas raras doenças.
Mas nenhum desses objetivos pode ser alcançado por meio de cortes indiscriminados nos reguladores federais de saúde. O que é necessário é uma abordagem mais precisa para otimizar e modernizar agências como o FDA, para que elas trabalhem melhor e mais rápidas para todos os necessitados. É isso que será necessário para desbloquear todo o potencial do setor de ciências da vida da América e construir a nação de milagres que nossos filhos precisam – e merecem.
John F. Crowley é o presidente e CEO da Organização de Inovação de Biotecnologia (BIO).
